Une découverte qui a fait la couverture de la réputée revue scientifique Science Translational Medicine. L’équipe « Biologie du système neuromusculaire » (IMRB-Inserm-EnvA-Upec) identifie des anomalies génétiques responsables d’affections musculaires chez l’animal et l’humain, avec pour objectif de nouveaux traitements pour ces maladies souvent très graves.
Des résultats encourageants pour mieux comprendre et un jour soigner la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
L’équipe « Biologie du système neuromusculaire » (Institut Mondor de recherche biomédicale-Inserm-EnvA-Upec) présente, dans une publication parue dans la revue Science Translational Medicine qui en a fait sa couverture, des résultats qui démontrent pour la première fois que les cellules souches des individus atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne cessent prématurément de réparer le muscle malade en raison d’un vieillissement précoce.
Cette découverte a été permise par une analyse très fine à l’échelle de la cellule unique de l’expression des gènes au sein des muscles atteints, révélant un mécanisme protecteur de ce vieillissement. Le ciblage de ce mécanisme par une molécule mimétique a permis de ralentir ce vieillissement prématuré et d’améliorer la réparation musculaire. La poursuite de cette étude est en cours et permettra de progresser vers une meilleure prise en charge thérapeutique des malades.
La DMD est une maladie génétique, une myopathie sévère et progressive, provoquant une dégénérescence progressive de l'ensemble des muscles de l'organisme, notamment une déficience motrice et cardiorespiratoire. Elle est liée à une anomalie du gène DMD, responsable de la production d'une protéine impliquée dans le soutien de la fibre musculaire. Les myopathies regroupent un ensemble de 700 affections musculaires, pour la majorité sans traitement aujourd'hui.
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